[미국주식] 아이오니스파나슈티컬 / IONS

#아이오니스 #아이오니스파마슈티컬 #IONS

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유증으로 많이 빠졌는데...

12월 19일 FDA 3상 승인 이벤트

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Olezarsen 이 FCS 치료제로 FDA승인 대기중

*FCS(가족성 킬로미크론혈증 증후근)

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우선심사대상으로 접수 (FAST TRACK)

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*주요 제품:

1. 스핀라자(SPINRAZA)

적응증: 소아 및 성인의 척수성 근위축증(SMA).

협력사: 바이오젠(Biogen).

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2. 테그세디(TEGSEDI)

적응증: 성인의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)으로 인한 다발성 신경병증.

투여 방법: 안티센스 주사.

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3. 웨이리브라(WAYLIVRA)

적응증: 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 및 가족성 부분 지방이영양증.

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*파이프라인 (3상 임상시험 진행 중):

1. 에플론터센(Eplontersen)

용도: 모든 형태의 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료를 위한 매월 자가 피하 주사.

협력사: 아스트라제네카(AstraZeneca).

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2. 올레자르센(Olezarsen)

용도: 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 및 중증 고중성지방혈증(SHTG) 치료.

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3. 도니달로르센(Donidalorsen)

용도: 유전성 혈관부종 치료.

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4. ION363

용도: 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료.

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5. 토페르센(Tofersen)

목표: 초산화물 디스뮤타제 1(SOD1) 생성 억제 (ALS 치료용).

협력사: 바이오젠(Biogen).

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6. 펠라카르센(Pelacarsen)

용도: 고지단백(a) 수치가 높은 심혈관 질환 환자 치료.

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7. 베피로비르센(Bepirovirsen)

용도: B형 간염 바이러스 관련 단백질 생성 억제.

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8. IONIS-FB-LRx

목표: 보체 인자 B와 대체 보체 경로 억제 (면역 조절).

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9. ION224

목표: DAG 아실트랜스퍼라제 2(Diacylglycerol Acyltransferase 2) 생성 억제 (대사 질환 치료).

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반응형

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2분기 컨퍼런스 콜 요약 (24. 09. 05)

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파이프라인 업데이트:

1. Olezarsen

적응증: FCS(가족성 킬로미크론혈증) 및 중증 고중성지방혈증(SHTG).

임상 데이터: FCS에서 80% 이상의 중성지방 감소와 급성 췌장염 발생률 감소 확인.

상업화 준비: FDA 검토 중(PDUFA 승인 목표일: 2024년 12월 19일).

향후 계획: SHTG 치료제로서도 2025년까지 임상 3상 완료 예상

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2. Donidalorsen

적응증: 유전성 혈관부종(HAE).

임상 데이터: HAE 발작을 90% 이상 감소시켰으며, 환자 선호도 조사에서 기존 치료보다 높은 선호도를 얻음.

신청 현황: NDA 제출 완료, 2025년 출시 목표.

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3. Angelman 증후군 치료제

진행 상황: CNS(중추신경계) 질환 치료제 개발의 일환으로 임상 2상 데이터 발표.

효과: 인지, 운동 기능 등 여러 증상에서 개선 확인.

향후 계획: 2025년 상반기 임상 3상 착수 예정.

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4. Pelacarsen

적응증: 고지단백(a) 관련 심혈관 질환.

파트너: 노바티스.

임상 현황: 8,000명 이상을 대상으로 한 HORIZON 연구가 2025년 완료 예정.

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5. Alexander 병 치료제

진행 상황: CNS 신경발달 장애 치료제로 임상 3상 데이터가 2025년 발표될 예정.

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회사 전략 및 결론:

Ionis는 연구 개발에서의 강점을 상업화로 확장해 나가고 있으며, 첫 독립 상업화 제품(Olezarsen) 출시에 큰 의미를 부여하고 있습니다.

2024년과 2025년에 걸쳐 다수의 임상 3상 데이터가 발표될 예정이며, 이를 통해 CNS, 심장질환, 희귀질환 등 다양한 치료 분야에서 시장 입지를 강화할 계획입니다.